Суть терапии состояла в том, чтобы взять иммунные клетки из организма пациента и с помощью генетического редактирования модифицировать их для борьбы с раковыми клетками. В организме Лейлы цитоксических Т-лимфоцитов (Т-клеток) было недостаточно, поэтому Касим решил использовать клетки здорового донора, которые могут использоваться для сотен пациентов. Для того чтобы организм пациента не отторгнул донорские клетки, их генетически отредактировали с помощью «молекулярных ножниц» – белков TALEN.

К тому моменту модифицированные Т-клетки UCART19 были испытаны только на мышах, а «молекулярные ножницы» могли сработать неверно и лишь умножить количество раковых клеток, но родители Лейлы приняли решение рискнуть. Использование Т-клеток привело к ремиссии, а через три месяца девочке пересадили здоровый костный мозг.

Полноценные испытания генетически модифицированных Т-клеток начнутся в 2016 году, информирует научный журнал New Scientist.